世界的に遺伝子治療の研究開発が本格化しています。様々な血清型のアデノ随伴ウイルスベクター(AAV)が同定され、特定の臓器、組織への送達ができるようになったことが背景にあります。国内の製薬企業は乗り遅れていたものの、アステラス製薬が2019年12月に米Audentes Therapeutics社を約30億ドルで買収。また製造・解析の基盤技術の構築を目指して公的プロジェクトが立ち上がるなど、挽回に向けた動きも出てきました(セレクション:久保田文)。
AAV用いた遺伝子治療の開発が本格化の一覧
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AAV用いた遺伝子治療開発が本格化
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米Sarepta社、筋ジスのin vivo遺伝子治療の第1相でマイクロジストロフィンの発現確認
4分
2021.05.27 川又総江
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専門家に聞く、遺伝子治療の安全性の現状と課題(前編)
米bluebird社の遺伝子治療の試験中断、「旧世代ベクターによる白血病とは状況違う」
14分
2021.05.26 久保田文
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タカラバイオ、COVID-19関連が大幅に伸びて2021年3月期通期は過去最高益
遺伝子医療事業の研究開発では組織特異的なAAVベクターの開発も
11分
2021.05.19 久保田文
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米Voyager社、ハンチントン病対象の遺伝子治療で臨床試験開始許可を獲得
2分
2021.05.07 大西淳子
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米Jaguar Gene Therapy社がシリーズBで1億3900万ドル調達
AAV9ベクターベースの遺伝子治療の開発を推進
3分
2021.04.21 大西淳子
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World Trend米国
レンチウイルスを用いた遺伝子治療で安全性に疑義発生
4分
2021.04.09 布施紳一郎=MPM Capital
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英Gyroscope Therapeutics社、シリーズCで1億4800万ドルを調達
加齢黄斑変性症対象の遺伝子治療の開発を推進
2分
2021.04.07 大西淳子
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オランダuniQure社、血友病Bの遺伝子治療でHCCと診断された患者の調査結果報告
4分
2021.04.02 森下紀代美
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米Solid社の筋ジス遺伝子治療、再開後の第1/2相で有効性と安全性確認
6分
2021.03.23 川又総江
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遺伝子治療に関するカルタヘナ法対応など、産業界と行政で意見食い違い
3分
2021.03.17 寛和久満夫=科学ジャーナリスト
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米Tenaya社、心臓病の遺伝子治療などの開発加速に資金調達
7分
2021.03.05 川又総江
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米Beam社、塩基編集療法の送達へ1億2000万ドルでLNP技術企業を買収
4分
2021.03.03 川又総江
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米Pfizer社、2020年下期にバイオ企業4社へ約125億円を投資
4分
2021.01.22 川又総江
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米Verve Therapeutics社、霊長類の単回遺伝子編集療法でLDL-Cが6カ月後まで低下
2分
2021.01.20 大西淳子
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希少神経疾患に遺伝子治療開発の米Neurogene社、約119億円を調達
4分
2020.12.28 川又総江
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FDA、アステラスの遺伝子治療の臨床試験差し止めを解除
AAVを使った重篤な先天性ミオパチーに対するAT132の第1/2相再開へ
2分
2020.12.25 橋本宗明
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Lilly社、神経変性疾患などの遺伝子治療を開発中の米Prevail社を買収へ
4分
2020.12.24 大西淳子
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アステラス製薬、フォーカスエリアアプローチの進展をアピール
候補品は外部から獲得、遺伝子治療や細胞医療の製造体制は自前で構築
10分
2020.12.15 橋本宗明
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オランダuniQure社、血友病B対象の遺伝子治療の第3相で好結果
4分
2020.12.15 大西淳子
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Janssen社、米Hemera社から加齢黄斑変性に対する遺伝子治療候補の権利を獲得
2分
2020.12.10 大西淳子