実用化段階に入った核酸医薬に国内勢が注力

 siRNA医薬やアンチセンス医薬、アプタマーなど多様な核酸医薬のモダリティが実用化のフェーズに入ってきました。国内の主要な製薬企業は、創薬化学の人材やノウハウをフル活用して、核酸医薬の創製に向け、基盤技術の構築を進め、複数のプロジェクトが動いている状況です。さらに、日本新薬は、日本と米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象に核酸医薬ビルトラルセン(NS-065/NCNP-01)の承認申請中で、2020年にも承認されるとみられています。一方で海外では、安全性の確認された核酸医薬のモダリティを用いて、1人の患者の治療を行うという究極の個別化医療の取り組みも進んでいます(セレクション:久保田文)。